运用基因治疗战胜糖尿病

　美国佛罗里达州立大学（UF）的
科学家近日喜获国际儿童糖尿病基金
会（JDRF）1040万美金的资助，他们
将成立一个研究中心，致力于研发治
疗糖尿病及其并发症的基因疗法。

由于糖尿病的发病被认为同人体
内多种基因和许多未知的环境因子之
间的相互作用有关，所以本次研究的
难度要明显高于以往那些对单基因缺陷疾病的基因疗法的研究。

研究发现，在儿童糖尿病（1型糖尿病）患者体内存在着白细胞对
胰岛细胞的自身免疫攻击现象。由于胰岛细胞被大量破坏，儿童糖尿病病人遂只
能通过注射胰岛素来维持体内血糖平衡。目前在美国大约有超过100万人受到该疾
病的困扰，其中许多患者还可出现严重的并发症，如血管损害（可致心脏病、失
明）、肾功能衰竭、下肢坏死等。

科学家发现，在1型糖尿病病人发展到出现并发症症状之前，往往
需要一段较长的时间。而在此过程中，患者体内则存在着非常严重的自身免疫病
理反应。

科学家选择了一种腺伴随病毒（AAV）作为研发中的基因疗法的转
基因载体。其原因是这种病毒在感染人体的过程中不会引起其他毒副作用；而且
较之其他的病毒载体，人体的免疫系统对它的反应也比较弱，故用它来进行转基
因治疗能够产生较为持久的疗效。

该项研究将主要进行以下两方面的工作：1.通过基因工程方法
加工移植的胰腺细胞，减少人体免疫系统对其的攻击，提高移植细胞的存活率；

2.通过改变AAV的分子外壳提高其转基因的能力。通过基因治疗
减少患者视网膜增生血管的形成，延缓患者的视力损害。